Китай одобрил свою первую генную терапию для лечения гемофилии В

Китай одобрил свою первую генную терапию гемофилии В, наследственного нарушения свертываемости крови, вызванного дефицитом фактора свертывания IX (FIX), сообщает Синьхуа.

Национальное управление по лекарственным средствам официально одобрило BBM-H901 (инъекция дальнакогена Понпарвовека) для лечения взрослых пациентов с гемофилией В средней и тяжелой степени, о чем Believe BioMed и Takeda China совместно объявили в пятницу.

Новая генная терапия разработана и производится фармацевтической компанией Believe BioMed, базирующейся в Шанхае. Takeda China отвечает за его коммерциализацию на материковой части Китая, в Гонконге и Макао.

Это первый препарат для генной терапии гемофилии В и первый препарат для векторной генной терапии рекомбинантным аденоассоциированным вирусом (rAAV), разработанный и произведенный в Азии, что знаменует собой новую веху в индустрии генной терапии Китая, по данным Шанхайского управления медицинской продукции и Шанхайской муниципальной комиссии по науке и технологиям.

«Являясь первым независимо разработанным в Китае препаратом для генной терапии гемофилии В, BBM-H901 обеспечит новый вариант лечения пациентов с гемофилией В, который, как ожидается, предоставит пациентам инновационное решение для лечения и поможет им вернуться к нормальной жизни», — сказал Сяо Сяо, соучредитель, председатель правления и главный врач компании. научный сотрудник Believe BioMed.

Препарат, основанный на векторе rAAV, может доставлять оптимизированный человеческий ген фиксации свертываемости крови в клетки печени пациентов. Затем, используя систему транскрипции генов клетки-хозяина, коагуляционный фиксатор непрерывно экспрессируется и секретируется в кровоток, чтобы способствовать свертыванию крови, по словам разработчика препарата.

По словам Чжан Лэя, профессора Больницы болезней крови Китайской академии медицинских наук и ведущего исследователя зарегистрированного клинического исследования препарата, новая терапия подарила надежду китайским пациентам с гемофилией В. Чжан добавил, что при однократном приеме риск кровотечения и повреждения суставов может быть снижен, что позволит пациентам вернуться к нормальной жизни.

Согласно результатам клинического исследования III фазы, опубликованным в декабре 2024 года, после 52 недель наблюдения у участников средняя годовая частота кровотечений составила 0,6. Среднее количество инфузий FIX снизилось с 58,2 в год до начала генной терапии до всего лишь 2,9 в год после нее. У двадцати одного из 26 участников после лечения не наблюдалось кровотечений.

Компания Believe BioMed заявила, что в будущем будет стремиться ускорить процесс коммерциализации новой терапии за рубежом, надеясь принести пользу большему числу пациентов с гемофилией В.

У пациентов с гемофилией В частые кровотечения могут легко привести к повреждению структуры и функции суставов, что приводит к высокому уровню инвалидизации. Долгое время пациенты могли полагаться только на концентрат протромбинового комплекса или ФИКСАТ в качестве заместительной терапии.

«Традиционное лечение гемофилии В требует частых внутривенных инъекций, а уровень фактора колеблется в зависимости от периода полураспада экзогенных факторов свертывания крови», — сказал Чжан. «Некоторые пациенты также подвержены риску развития ингибиторов, что приводит к снижению эффективности лечения».

Ранее сообщалось, что китайские исследователи протестировали первую генно-модифицированную трансплантацию печени свиньи.